Viện Gamaleya và hành trình mở lối: Từ Sputnik V đến giấc mơ vắc-xin chữa ung thư

Giữa lòng Moscow, nơi bầu không khí khoa học đã thấm vào từng viên gạch cổ kính, Viện Nghiên cứu Quốc gia về Dịch tễ học và Vi sinh học mang tên N.F. Gamaleya vẫn ngày ngày sáng đèn. Đây chính là cái nôi của những phát minh y học mang tầm toàn cầu, nơi từng tạo nên kỳ tích mang tên Sputnik V – vắc-xin COVID-19 đầu tiên của Nga, và cũng là một trong những vắc-xin sớm nhất được cấp phép trên thế giới vào năm 2020.

Thành công của Sputnik V không chỉ cứu hàng triệu sinh mạng trong đại dịch, mà còn chứng minh năng lực công nghệ sinh học vượt trội của các nhà khoa học Nga. Dưới sự dẫn dắt của Giáo sư Alexander Gintsburg, Viện Gamaleya hiện nay đang bước vào một hành trình mới – táo bạo hơn, phức tạp hơn, và cũng đầy kỳ vọng hơn: phát triển vắc-xin cá nhân hóa chống ung thư.

Khi “vắc-xin” không còn chỉ để phòng bệnh

Khác với khái niệm quen thuộc về vắc-xin truyền thống – giúp phòng ngừa virus – vắc-xin ung thư mà Viện Gamaleya đang phát triển thuộc nhóm vắc-xin điều trị, nghĩa là nó không nhằm ngăn ngừa mà nhằm kích hoạt hệ miễn dịch của chính bệnh nhân tấn công tế bào ung thư.

Công nghệ mà nhóm nghiên cứu sử dụng là nền tảng mRNA cá nhân hóa, kết hợp với neoantigen, những kháng nguyên đặc hiệu được sinh ra từ chính đột biến gen của khối u. Mỗi bệnh nhân sẽ được giải trình tự bộ gen của tế bào ung thư để tìm ra những “dấu vân tay” miễn dịch riêng biệt, từ đó thiết kế một loại vắc-xin mang tính “độc bản” cho từng người.

Theo Giáo sư Gintsburg, giai đoạn thử nghiệm đầu tiên sẽ được triển khai cho nhóm bệnh nhân mắc ung thư hắc tố ác tính (melanoma) – loại ung thư da cực kỳ nguy hiểm, có khả năng di căn nhanh và tiên lượng sống ngắn nếu phát hiện muộn. Vắc-xin sẽ được sản xuất tại Viện Gamaleya, còn việc tiêm và theo dõi lâm sàng sẽ diễn ra tại Viện Ung thư Herzen và Trung tâm Ung bướu Blokhin – hai cơ sở y học hàng đầu của Nga.

Dù dự án mới chỉ ở giai đoạn khởi đầu, song nó đã mở ra hy vọng về một hướng tiếp cận hoàn toàn mới trong điều trị ung thư. Gintsburg cho biết, sau melanoma, nhóm nghiên cứu có thể mở rộng sang các loại ung thư khác, trong đó ung thư đại-trực tràng (colorectal cancer, CRC) được xem là mục tiêu tiếp theo do tỷ lệ mắc và tử vong rất cao trên toàn cầu. 

Hai căn bệnh hiểm nghèo chưa có thuốc đặc trị

Cả melanoma và ung thư đại-trực tràng đều nằm trong nhóm bệnh lý ác tính chưa có thuốc đặc trị hoàn toàn.

Với melanoma, y học hiện đại chủ yếu dựa vào liệu pháp miễn dịch (immunotherapy) – tiêu biểu là các thuốc ức chế PD-1/PD-L1 (như pembrolizumab, nivolumab) và CTLA-4 (ipilimumab). Dù mang lại kết quả khả quan cho một số bệnh nhân, song đa phần vẫn chỉ đạt đáp ứng tạm thời; nhiều trường hợp nhanh chóng xuất hiện hiện tượng kháng thuốc miễn dịch khiến ung thư tái phát.

Ung thư đại-trực tràng cũng không khá hơn. Dù phẫu thuật, hóa trị và xạ trị giúp kiểm soát bệnh ở giai đoạn sớm, tỷ lệ tái phát và di căn vẫn rất cao. Các thuốc nhắm trúng đích (targeted therapy) hay liệu pháp sinh học hiện chỉ cải thiện thời gian sống thêm chứ chưa thể chữa khỏi hoàn toàn. Vì thế, ung thư đại-trực tràng cùng melanoma được coi là hai trong những “pháo đài cuối cùng” của y học ung bướu – những căn bệnh hiểm nghèo mà nhân loại vẫn đang dốc sức tìm lời giải.

Những con số biết nói

Theo Cơ quan Nghiên cứu Ung thư Quốc tế (IARC), năm 2022 toàn cầu ghi nhận khoảng 331.722 ca mới mắc melanoma và 58.667 ca tử vong. Trong khi đó, ung thư đại-trực tràng là một trong ba loại ung thư phổ biến nhất với 1,9 triệu ca mới và hơn 900 nghìn ca tử vong mỗi năm.

Tại Việt Nam, số liệu GLOBOCAN 2022 cho thấy có 16.835 ca ung thư đại-trực tràng mới, 8.454 ca tử vong, trong khi melanoma chỉ khoảng 200 ca mới và 122 ca tử vong. Dù tỷ lệ mắc melanoma còn thấp, nhưng tính ác tính và khả năng di căn nhanh khiến căn bệnh này luôn được xếp vào nhóm nguy hiểm hàng đầu.

Từ phòng thí nghiệm đến hy vọng sống

Những gì Viện Gamaleya đang thực hiện là bước tiến vượt khỏi ranh giới của vắc-xin truyền thống. Nếu Sputnik V được xem như lá chắn ngăn chặn virus, thì vắc-xin ung thư lại là “vũ khí dẫn đường” giúp hệ miễn dịch truy tìm và tiêu diệt kẻ thù ngay trong chính cơ thể.

Dẫu vậy, con đường phía trước không hề dễ dàng. Việc sản xuất một loại vắc-xin cá nhân hoá cho từng bệnh nhân đòi hỏi công nghệ giải trình tự gen, mô phỏng kháng nguyên và tổng hợp mRNA cực kỳ phức tạp. Chi phí vẫn còn cao, và quá trình phê duyệt lâm sàng cần nhiều năm để chứng minh độ an toàn cũng như hiệu quả.

Nhưng nếu thành công, vắc-xin này có thể mở ra một kỷ nguyên mới của y học chính xác (precision medicine), nơi việc điều trị không còn mang tính “một công thức cho tất cả”, mà được thiết kế riêng biệt cho từng cá thể – từng khối u – từng hệ miễn dịch.

Ánh sáng cuối đường hầm

Ở thời điểm hiện tại, chưa có thuốc nào được xem là “đặc trị tuyệt đối” cho ung thư hắc tố hay ung thư đại-trực tràng. Song những nỗ lực của Viện Gamaleya cho thấy nhân loại đang tiến dần đến điều đó. Từ thành công của Sputnik V trong đại dịch COVID-19, Viện một lần nữa chứng minh rằng khoa học không bao giờ dừng lại trước thử thách.

Nếu vắc-xin ung thư cá nhân hóa trở thành hiện thực, nó sẽ không chỉ là một bước ngoặt y học, mà còn là niềm hy vọng sống cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới – những con người vẫn đang chiến đấu từng ngày với căn bệnh mà y học hiện đại vẫn gọi là “bất trị”.

Hà An